9月11日，北京中因科技有限公司（以下简称“中因科技”）基因编辑药物ZVS203e完成首例受试者给药，这是全球范围内针对RHO基因突变导致的常显遗传视网膜色素变性（adRP）的首个探索性临床试验，也是中因科技第二款全球首次进入临床阶段的眼科基因治疗药物。

关于RHO-RP：

RP是一组以感光细胞和色素上皮细胞进行性、选择性丧失为特点的单基因致盲眼病，在世界范围内的发病率约为1/3500，国内报道发病率为1/1000，是工作年龄人群不可逆双眼盲的最主要病因之一，也是我国防盲治盲工作的重点。RHO基因突变导致adRP，是adRP中最常见的致病基因之一，RHO-adRP患者通常儿童期或青少年期发病，最初症状是夜盲，随着病情进展，逐渐出现视野缩小和中心视力下降，大多数患者在40-50岁之间发展为法定盲人。目前全球范围无上市药物。

关于ZVS203e：

是利用第三代人工核酸内切酶CRISPR/Cas9，对RHO基因的突变热点进行定点编辑，达到一次给药终身治愈的效果。该药物于2022年获得FDA孤儿药授权，相关研究成果在2023年6月发表于国际著名生物学综合期刊eLife。

中因科技是眼科基因治疗引领者，专业从事遗传眼病基因诊断和基因治疗药物开发的国家高新技术企业，致力于为遗传性眼病患者提供精准诊断和治疗“一站式”服务。中因科技基于诊断平台建立遗传眼病数据库及大队列，总结出中国患者的突变频谱，为药物研发提供治疗靶点；在此基础上开发具有独立自主知识产权的药物，包括基因替代治疗和基因编辑治疗，力争实现“从零到一”的突破。目前已建立靶标筛选、基础研究、动物实验验证、干细胞验证、AAV病毒研发和生产、临床试验运营和药物注册申报等完整的药物开发体系。

中因科技为首发展下属基金首科开阳投资企业，在首科开阳投资后，集团联合北京市科技金融促进会、北京市创业孵化协会为投后项目举办专场路演等活动，多次为中因科技提供资本对接机会和渠道。

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