2月20日，首发展投资企业北京中因科技有限公司（以下简称中因科技）基因替代治疗药物ZVS101e注射液I/II期临床试验在天津医科大学眼科医院顺利完成首例受试者入组及给药，这是全球范围内针对结晶样视网膜变性（BCD）启动的首个注册性基因治疗临床试验。

患者入院前，天津医科大学眼科医院李筱荣院长团队对患者进行了详细评估，并据此进行了严谨的手术设计，由李筱荣院长主刀，对患者进行视网膜下给药。

李筱荣院长表示：“目前全球尚无针对BCD安全有效的药物或手术，患者无法避免失明的结局。基因治疗从疾病根源着手，具有巨大的治疗潜力，ZVS101e前期的IIT研究有着令人欣喜的进展，作为临床医生，希望该注射液能够尽早上市，挽救患者视力。”

关于BCD

结晶样视网膜变性（Bietti crystalline dystrophy，BCD）是一种特殊类型的视网膜色素变性，由CYP4V2基因突变所致，典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜，临床表现为进行性视力下降和视野缩窄，患者通常40岁左右失明，目前无任何有效疗法。BCD是工作年龄人群不可逆双眼盲的重要病因之一，中国约有6-10万BCD患者，是防盲治盲工作的重点。

关于ZVS101e

ZVS101e是含人CYP4V2基因的重组AAV载体。ZVS101e注射液视网膜下给药后，可高效感染视网膜细胞，并在细胞中特异性表达CYP4V2蛋白，弥补由于基因突变导致的蛋白功能缺失，从而对BCD患者的视网膜功能起到有效治疗作用。该替代治疗药物将适用于所中因科技是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断、生育预防和基因治疗药物研发的国家高新技术企业，致力于为遗传性眼病患者提供诊疗全程“一站式”服务。 公司基因治疗平台基于基因替代和基因编辑治疗两个方向建立了从靶标筛选、基础研究、动物实验、干细胞验证到AAV病毒生产完整的药物开发体系，在国内率先进行了眼科基因治疗药物研发，探索性临床试验表现出了优异的疗效和安全性。公司基因诊断平台聚焦眼科遗传病精准诊断、生育预防和大众视力健康，拥有第三方医学检验机构资质，可为遗传性眼病患者提供快速、准确、可靠、专业的基因检测与遗传咨询服务。有携带CYP4V2基因突变的BCD患者。

中因科技是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断、生育预防和基因治疗药物研发的国家高新技术企业，致力于为遗传性眼病患者提供诊疗全程“一站式”服务。 公司基因治疗平台基于基因替代和基因编辑治疗两个方向建立了从靶标筛选、基础研究、动物实验、干细胞验证到AAV病毒生产完整的药物开发体系，在国内率先进行了眼科基因治疗药物研发，探索性临床试验表现出了优异的疗效和安全性。公司基因诊断平台聚焦眼科遗传病精准诊断、生育预防和大众视力健康，拥有第三方医学检验机构资质，可为遗传性眼病患者提供快速、准确、可靠、专业的基因检测与遗传咨询服务。

2019年3月，首发展集团下属基金首科开阳对中因科技进行投资，集团联合北京市科技金融促进会、北京市创业孵化协会为投后项目举办专场路演等活动，多次为中因科技提供资本对接机会和渠道。

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