6月7日,中因科技与首都医科大学附属北京同仁医院合作的“rAAV2/8-hCYP4V2 基因替代治疗药物(ZVS101e眼用注射液)在结晶样视网膜变性(BCD)患者中视网膜下腔单次注射给药的安全性试验”临床试验项目(clinicaltrials登记号NCT04722107),已在北京同仁医院完成首例受试患者给药入组,初步结果显示,ZVS101e眼用注射液具有良好的安全性。
ZVS101e眼用注射液系由北京中因科技有限公司自主研发,拥有完全独立知识产权的国际领先基因替代治疗产品。对 BCD 患者进行视网膜下腔注射本品后,可高效感染视网膜细胞,并在视网膜色素上皮细胞中表达 CYP4V2 蛋白,表达出的 CYP4V2 蛋白可以弥补由于基因突变导致的缺失蛋白的功能,从而对 BCD 患者的视网膜功能恢复起到有效治疗作用。
BCD是一种特殊类型的视网膜变性,典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜,伴有视网膜色素上皮细胞和脉络膜毛细血管层萎缩,严重危害视力。BCD 患者西方罕见,患者以中国和日本较多,群体患病率为 1/24000(Li A et aL., 2004),据此推算中国因 BCD 致盲的患者有7万,是工作年龄人群致盲的重要病因,目前尚无有效治疗手段。
本临床试验项目曾于2020年9月21日通过首都医科大学附属北京同仁医院伦理会议审查,伦理批件号TREC2020-45。经过前期充分的准备,2021年4月21日正式启动招募并于近日完成首例受试者给药。本项目严格遵循药物临床试验质量管理规范(GCP)要求,充分保障临床试验数据和结果的科学、真实、可靠,保护受试者的权益和安全。本项目的成功开展打响了BCD基因治疗的临床“第一枪”,BCD治疗将迈入新征程、迎接新希望!
北京中因科技有限公司为首发展集团首科开阳基金投资企业,中因科技是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断和基因治疗药物研发的国家高新技术企业,是国内眼科基因治疗药物研发的先行者,公司同步开展了基因替代治疗药物与基因编辑治疗药物的多个项目管线。公司以临床患者数据为基础,基因药物IP为核心,同时战略绑定专注临床级别AAV生产的病毒包装企业,实现从患者检测、靶标筛选、分子克隆、病毒生产全环节的闭环,致力于成为国际眼科基因治疗药物的领先企业。2021年年初,中因科技荣膺北京市新技术新产品(服务)证书,随后完成由荷塘创投领投、隆门资本等机构跟投的7000万元Pre-A轮融资。
2020年,集团风险控制与投后服务部与科技服务有限公司联合北京市科技金融促进会、北京市创业孵化协会举办投后专场路演,帮助中因科技组织对接,提供资本对接机会和渠道。