12月6日，北京中因科技有限公司（以下简称“中因科技”）与北京大学第三医院自主研发的ZVS101e注射液临床试验申请（IND）获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）默示许可。ZVS101e是治疗由CYP4V2基因突变所致的结晶样视网膜变性（Bietti’s crystalline dystrophy，BCD）患者的基因替代疗法药物，目前世界范围内尚未批准针对BCD的治疗方法上市。

关于ZVS101e的早期临床研究

中因科技于2021年在首都医科大学附属北京同仁医院启动了首例BCD患者的ZVS101e视网膜下腔给药，这是国际范围内针对BCD的第一个临床试验，目前共入组11例受试者，其中3例受试者随访超过1年；研究期间，11例受试者均未发现与药物相关的严重不良事件，并在视力及视功能方面获得了明显的疗效获益。同期，在北京大学第三医院启动ZVS101e的早期临床研究，结果显示药物具有良好安全性和有效性。

关于结晶样视网膜变性

结晶样视网膜变性（BCD）是一种遗传性视网膜退行性疾病，典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜，伴有视网膜色素上皮细胞和脉络膜毛细血管层萎缩，CYP4V2已被鉴定为BCD的致病基因。绝大多数BCD患者20～40岁发病，双眼受累，早期可能无症状，随着疾病进展，出现视力下降、视野缩小、夜盲症和色觉障碍等症状，患者通常在50～60岁时由于严重的视力下降和视野缩小成为法定盲人。基于临床特征和基因检测鉴定CYP4V2中的双等位基因致病变异，BCD可被确诊，然而仍缺乏有效的临床治疗手段。

关于ZVS101e

ZVS101e是CYP4V2基因替代治疗药物，含表达人CYP4V2蛋白的重组AAV血清型8（rAAV8）载体（rAAV8-hCYP4V2）。ZVS101e所含治疗载体对视网膜细胞有特殊嗜性，注射入患者视网膜下腔后，可高效感染视网膜的RPE细胞，并在RPE细胞中特异性表达CYP4V2蛋白，弥补由于基因突变导致的蛋白功能缺失，从而对BCD患者的视网膜功能恢复起到有效治疗作用。该替代治疗药物将适用于所有携带CYP4V2基因突变的BCD患者。

中因科技CEO钟显成先生表示：“中因科技创立的目的就是迅速将有希望的潜在治疗方法推入临床，帮助有需要的患者。CDE批准了我们针对BCD的ZVS101e项目的IND申请，标志着中因科技的一个重要里程碑，这是我们进入正式临床试验的第一个项目。ZVS101e体外、体内模型临床前研究和早期的临床研究为ZVS101e的安全性和有效性提供了支持。我们期待着在2023年初启动ZVS101e正式临床试验，该试验将由天津医科大学眼科医院作为组长单位，联合多家中心同步开展，中因科技将继续构建和推进我们的基因治疗管线，研究多个遗传性视网膜疾病的基因疗法。”

中因科技是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断、生育预防和基因治疗药物研发的国家高新技术企业，致力于为遗传性眼病患者提供诊疗全程“一站式”服务。 公司基因治疗平台基于基因替代和基因编辑治疗两个方向建立了从靶标筛选、基础研究、动物实验、干细胞验证到AAV病毒生产完整的药物开发体系，在国内率先进行了眼科基因治疗药物研发，探索性临床试验表现出了优异的疗效和安全性。公司基因诊断平台聚焦眼科遗传病精准诊断、生育预防和大众视力健康，拥有第三方医学检验机构资质，可为遗传性眼病患者提供快速、准确、可靠、专业的基因检测与遗传咨询服务。

中因科技为首发展下属基金首科开阳投资企业，在首科开阳投资后，集团联合北京市科技金融促进会、北京市创业孵化协会为投后项目举办专场路演等活动，多次为中因科技提供资本对接机会和渠道。

来源：中因科技