4月23-27日，视觉与眼科研究协会（Association for Research in Vision and Ophthalmology，ARVO）年会在美国路易斯安那州新奥尔良召开。北京中因科技有限公司（以下简称“中因科技”）ZVS101e注射液IIT试验由同仁医院魏文斌教授担任PI，其研究团队王锦园博士在会上报告了“AAV介导的基因替代疗法治疗CYP4V2突变的结晶样视网膜变性(BCD)的安全性和有效性”IIT临床研究结果，其突破性治疗结果获得与会专家同行的高度关注，反响热烈。

ARVO成立于1928年，是全球规模最大、最具影响力的眼科和视觉研究组织，成员包括来自全球75个国家/地区的近12,000名研究人员，年会主题广泛，包括遗传学、光学、神经科学和临床眼科学等。ARVO 2023年会有全球70多个国家的11,000余名基础和眼科临床研究人员参加，与会者在会议中共享眼科和视觉研究领域的前沿进展和发现。

ZVS101eIIT临床研究结果：

中因科技ZVS101e注射液治疗结晶样视网膜变性（BCD）项目于2021年5月启动IIT，是国际范围内针对BCD疾病的首个基因治疗临床研究。截至2023年4月18日，本研究共计入组12例受试者，已有6例受试者随访超过1年。本研究阶段性总结结果显示，随访超过1年的6例受试者单眼接受视网膜下注射ZVS101e注射液后，安全耐受性良好，未发现与药物相关的严重不良事件（SAE）。有效性方面，受试者研究眼最佳矫正视力较治疗前明显提升，与基线比较，6例中的4例（66.7%）受试者在ETDRS表中可认读的字母数提升10—20余个不等，视功能显著改善，大多数受试者在治疗后2w-4w即可看到明显疗效，且在治疗后随访的1年中保持稳定。同时在视觉相关行为学检查—多亮度移动性测试（MLMT）中，6例受试者均显示指标稳定或出现改善，66.7%（4/6）的受试者在MLMT中表现出2个或更高级别的改善。

该项IIT研究目前仍在持续随访中，将继续收集和观察长期的疗效和安全性数据。中因科技正在同步开展ZVS101e注射液治疗BCD的Ⅰ/Ⅱ期注册性多中心临床研究，于2023年2月20日完成了首例患者入组。

关于BCD和ZVS101e：

BCD是一种特殊类型的视网膜色素变性，呈常染色体隐性遗传，由CYP4V2基因突变所致。BCD典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜，临床表现为进行性视力下降和视野缩窄，患者通常在40岁左右失明，目前无任何有效疗法。中国有BCD患者约6-10万，是工作年龄人群不可逆双眼盲的重要病因之一，也是我国防盲治盲工作的重点。

ZVS101e注射液是中因科技和北京大学第三医院合作研发的基因替代治疗药物，也是国内外首个进入临床阶段的BCD基因治疗药物。该药物将适用于所有携带CYP4V2基因突变的BCD患者。

中因科技是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断、生育预防和基因治疗药物研发的国家高新技术企业，致力于为遗传性眼病患者提供诊疗全程“一站式”服务。 公司基因治疗平台基于基因替代和基因编辑治疗两个方向建立了从靶标筛选、基础研究、动物实验、干细胞验证到AAV病毒生产完整的药物开发体系，在国内率先进行了眼科基因治疗药物研发，探索性临床试验表现出了优异的疗效和安全性。公司基因诊断平台聚焦眼科遗传病精准诊断、生育预防和大众视力健康，拥有第三方医学检验机构资质，可为遗传性眼病患者提供快速、准确、可靠、专业的基因检测与遗传咨询服务。

2019年，首发展下属基金首科开阳投资中因科技，在首科开阳投资后，集团联合北京市科技金融促进会、北京市创业孵化协会为投后项目举办专场路演等活动，多次为中因科技提供资本对接机会和渠道。

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